Dra Sofía Salas y tratamiento contra distrofia de Duchenne: “El Estado no puede financiar medicamentos que no tienen eficacia comprobada por estudios clínicos”

La historia de Tomás Ross, niño chileno que padece de la extraña Distrofia Muscular de Duchenne, ha conmovido a todo Chile. Su madre Camila Gómez transformó el caso de su hijo en un tema nacional al iniciar una caminata desde Ancud hasta La Moneda con la misión de generar consciencia sobre esta enfermedad, y para reunir fondos para el costoso medicamento que requiere Tomás. Pese a que el tratamiento contra la distrofia de Duchenne, llamado Elevidys, cuenta con aprobación de la FDA estadounidense, algunos expertos han discutido su real efectividad, razón por la que el gobierno no funanció su costo.

Para abordar el tema, contactamos a la doctora Sofía Salas, docente investigadora en Bioética de la Universidad del Desarrollo, quien advirtió sobre los ensayos que llevaron a la aprobación (en EEUU) de Elevidys:

“El trabajo de Camila merece alabanzas, es realmente heroico. Habiendo dicho eso, es importante precisar que este medicamento cuenta con una aprobación de la FDA condicionada. En los ensayos iniciales se determinó que la proteína aumenta discretamente al recibir este medicamento. Hasta el año pasado, todavía no había mejoría clínica en test estandarizados para esta condición genética. Se puede decir que cuenta con la aprobación de la FDA, pero es una aprobación intermedia”.

Sobre la falta de financiamiento del Estado para cubrir el costo del medicamento, Salas fue clara:

“El Estado puede acelerar los procesos de importación de este fármaco, como ofreció la ministra de Salud. Pero si los estudios no han sido suficientes para demostrar utilidad clínica, es discutible realizar esta importación… El Estado no puede financiar medicamentos que no tienen eficacia comprobada por estudios clínicos”.

Con respecto a la urgencia que se ha planteado para que Tomás Ross reciba este tratamiento, Salas tampoco se mantiene muy convencida:

“Hay un cierto apuro para que Tomás lo pueda recibir antes de los 5 años. Esto porque, cuando se diseñó el estudio, se hizo para niños entre 4 y 7 años, en donde no se demostró ningún resultado clínico. Entonces, lo que hizo la empresa fue dividir este grupo entre 4-5 y 6-7, en donde determinaron que esta proteína presentaba una ligera mejora en los más chicos”. 

Para la docente investigadora en Bioética, el error estuvo en las agencias de los Estados Unidos en no impulsar mayores estudios para comprobar la eficacia de Elevidys:

“Me parece que la FDA no debió haber dado esta aprobación condicionada, sino que debió haber incentivado al laboratorio a conseguir más participantes para ensayos clínicos”.